Friday, March 14, 2014

Uji Klinis Editing Gen CCR5 Resisten Virus HIV

www.LaporanPenelitian.com - Metode gen-editing mengatasi virus HIV dalam tes klinis pertama, enzim mengubah sel-sel kekebalan tubuh tanpa efek samping. Sebuah uji klinis menunjukkan teknik pengeditan gen aman dan efektif pada manusia.

Untuk pertama kalinya penggunaan enzim yang disebut called zinc-finger nucleases (ZFNs) yang bertarget dan menghancurkan gen dalam sel-sel kekebalan 12 orang pengindap HIV meningkatkan ketahanan terhadap virus. Check in pertama kali mengobati HIV tanpa menggunakan obat antivirus.

Produk yang diberi nama dengan SB-728-T tersebut resmi dipresentasikan saat Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections di Boston. Dan melambungkan saham Sangamo BioSciences yang berbasis Richmond, California, di papan NASDAQ pada level tertinggi dalam sejarah mereka.

"Ini kemajuan besar pertama dalam terapi HIV sejak Timothy Brown bebas dari HIV," kata John Rossi, biolog molekuler Beckman Research Institute of the City of Hope National Medical Center di Duarte, California.

Pada tahun 2008, para peneliti melaporkan Brown mampu mengendalikan infeksi HIV setelah donor sumsum tulang sel-sel induk pembawa mutasi gen. Kebanyakan strain HIV menggunakan protein yang dikode CCR5 sebagai pintu gerbang ke dalam sel T dalam sistem kekebalan tubuh host.

Tapi perlakuan yang sama tidak layak bagi kebanyakan orang karena invasif dan tubuh cenderung menyerang sel donor. Jadi Carl June dan Pablo Tebas, immunolog University of Pennsylvania di Philadelphia, berusaha CCR5 bermutasi menggunakan editing gen yang ditargetkan.

Tim June dan Tebas mengambil darah 12 orang dengan HIV yang sudah memakai obat antiretroviral. Setelah kultur sel-sel darah, tim menggunakan ZFN untuk menargetkan gen CCR5 dalam sel-sel. Terapi berhasil mengganggu gen pada level 25% dari sel kultur, kemudian ditransfusikan.

Enam dari 12 peserta berhenti terapi antiretroviral. Tingkat HIV rebound lebih lambat dari biasanya dan tingkat sel-T tetap tinggi selama berminggu-minggu. Kehadiran HIV mendorong sel-sel kekebalan yang dimodifikasi, virus tidak dapat menginfeksi dan menghancurkan sel-sel yang sudah diubah.

Tebas mengatakan tujuan utama tim adalah menyapih beberapa orang dari obat antiretroviral. Salah satu peserta uji tidak ditemukan virus kembali selama 12 minggu. Ketika tim memeriksa genom ditemukan satu salinan mutasi CCR5, lebih dari setengah sel T dalam tubuh resisten terhadap HIV.

"Alam telah melakukan setengah dari pekerjaan," kata Tebas.


Gene Editing of CCR5 in Autologous CD4 T Cells of Persons Infected with HIV

Pablo Tebas1 et al.
  1. Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia
The New England Journal of Medicine, March 12, 2014

Akses : DOI:10.1056/NEJMoa1300662
Tinuku
Bagikan :

No comments:

Post a Comment